鼓励新药研发，动态调整目录，降低药品价格。

罕见病防治打造中国模式(大健康观察)

随着国家医疗保障体系的逐步完善，罕见病的治疗和保障越来越受到重视。

在近日召开的2021中国罕见病大会上，国家医保局副局长李伟介绍，截至目前，我国已有60余种罕见病药物获批上市，其中40余种已纳入国家医保药品目录。2021年共有7种罕见病谈判成功，平均降价65%。

中国罕见病大会由国家卫生健康委、中国红十字会指导，中国罕见病联盟、中国红十字基金会、中国医学创新促进会、中国医院协会主办。

全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长诸宸在会上说，党的十八大以来，罕见病这一特殊领域越来越受到国家和社会各界的重视。国家卫生、科技、药监、医保等相关部门通力合作，在加强政策研究和制度建设的基础上，通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、加强区域协作和远程支持等措施。，形成了合力，探索出了解决罕见病防治问题的“中国模式”，共同推动罕见病防治和安全迈上新台阶。

关注罕见疾病

体现生命至上

罕见病防治研究意义重大。

国家罕见病诊断、治疗和支持..委员会顾问钟南山院士指出:首先，罕见病虽然罕见，但我国任何一种罕见病患者数量都很大，是一个容易被忽视的弱势群体。重视罕见病体现了党和国家“生命至上”的国策。

其次，在临床医生对多种疾病的分析和综合中，罕见病往往.终被发现或确诊，这实际上带动了我们对许多疾病的诊断和鉴别诊断的认识。要找出一种罕见病，我们必须对许多所谓的常见病或罕见病有更多的了解，消除它们，然后通过一些特殊的诊断得到正确的结论，这将大大提高我们对许多疾病的认识。

第三，中国对罕见病的深入研究将为该领域的国际防治提供新思路。

R&D有一个平台

提高供应能力

“十三五”期间，魏健、龚欣等五部门联合发布了《..批罕见病目录》，收录罕见病121种。目前，我国已有83种治疗药物上市。

工业和信息化部副部长王江平表示，工业和信息化部高度关注罕见病患者用药需求，通过实施《医药产业发展规划指南》和《医药产业发展“十四五”规划》，引导企业加强罕见病专用药研发，将罕见病药物产业化项目纳入重点项目， 推动建立罕见病药物研发平台，支持鼓励企业充分发挥在罕见病药物研发中的主体作用。 同时，将罕见病药品纳入小品种药品和短缺药品管理，开展集中生产基地建设和生产供应监测，不断提升罕见病药品供应保障能力。

王江平表示，工信部将努力营造良好的产业政策和市场环境，持续推动医药产业高质量发展；要努力调动科研机构和生产企业开发罕见病药物的积极性，尽快实现罕见病治疗药物的研发和生产；着力加强罕见病药品生产供应监测和供需对接，推动建立短缺药品供应保障联盟，充分发挥国家医药储备库作用，为满足人民群众健康需求和美好生活向往作出新贡献，继续全力支持罕见病防治和保障工作。

审批正在优化。

加快上市时间

“今年，美国食品药品监督管理局州新批准了10种罕见病药物，如利培酮口服溶液剂粉剂和布罗萨德优马布注射液，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)、青年帕金森病、高氨血症等罕见病。”国家副主任陈表示，“这些药物填补了国内罕见病治疗药物的空白，为更多罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。”

近年来，国家美国食品药品监督管理局不断优化审批程序，加快罕见病新药上市。

2020年新修订的《药品注册管理办法》明确，对罕见病防治具有明显临床价值的创新药、改良新药纳入优先审评审批程序，临床急需、境外上市但未在国内上市的罕见病药品应在70日内审结。在所有药品上市申请中，罕见病药品的审评审批时间.短。

同时，境外上市的罕见病新药将纳入特殊渠道审批。目前已筛选并发布3批临床急需的海外新药品种，其中罕见病治疗药物超过总入选药物的50%。特殊渠道上市的罕见病药物将在3个月内结束。

陈表示，国家积极搭建交流平台，先后出台了《药品交流与技术评价管理办法》、《药品境外临床试验数据受理技术指导原则》等一系列技术指导原则，指导罕见病治疗药物的研发。同时，要加强与其他部门的联动，配合财政部对罕见病治疗药物实施税收优惠。..批21个、第二批14个品种的罕见病药品按照3%的征收率按照简易方法计算缴纳增值税，鼓励罕见病医药产业发展，降低患者用药成本。

好药进医保

价格大大降低。

国家医保局自2018年成立以来，连续四年每年对医保药品目录进行动态调整，已有507种新药、好药纳入目录。通过目录调整，用药保护范围不断扩大，结构不断优化。

李涛指出，截至目前，我国已有60多种罕见病获批上市，其中40多种已纳入国家医保目录，涉及25种疾病。与此同时，通过谈判获得罕见病药品，罕见病药品价格大幅降低。今年，7种罕见病药物谈判成功，平均降价65%。特别是脊髓性肌萎缩注射液已经大幅度降价列入目录，从年天价70万元降到平民价3万多元。此外，医保费用的报销基本解决了脊肌萎缩症患者的用药问题，大大减轻了患者的经济负担，挽救了很多罕见病患者的生命。

“但与此同时，我们也要看到，目前基本医疗保险的定位仍然是基础性的，必须全力以赴，量力而行。下一步，国家医保局将会同各方共同采取一系列措施，持续推进罕见病患者用药保障。”李涛表示，一方面要持续推进医保药品目录的调整，符合要求的罕见病药物首先纳入医保药品目录；另一方面，积极推进和完善多元医疗保险体系建设，充分发挥基本医疗保险、重大疾病保险、慈善救助等各项保障功能，进一步提高罕见病医疗保障水平。

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